Abeona Therapeutics Inc. （Nasdaq：ABEO）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发危及生命的罕见遗传性疾病的治疗，今天宣布已招收了第一名高剂量受试者参加正在进行的ABO-102（AAV- SGSH）1/2期试验。 这是首个通过接受AAV基因疗法单次静脉注射进行人体临床试验的MPS IIIA（A型圣菲利波综合征）患者，这是一种影响每个细胞和器官的毁灭性溶酶体贮积疾病，可造成神经认知下降、丧失语言能力、丧失行动能力和过早死亡。
“从低剂量的患者获得令人鼓舞的临床数据继续支持使用静脉注射AAV的全身治疗方案，实现并推动身体所有器官尤其是大脑的SGSH酶表达”， 临床试验主要研究者、全国儿童医院基因治疗和神经肌肉疾病项目中心主任以及俄亥俄州立大学儿科和神经病学教授Kevin M. Flanigan医学博士说，“此外，我们感到鼓舞的是两名接受初步治疗的受试者的6个月生物效价均显示有持续疾病缓解，我们期待着在将于本月底举行的WORLDSymposium™溶酶体贮积会议上发表补充数据”。
正在进行的1/2期临床试验已获得FDA的快速审查资格（FastTrack designation ），该临床试验旨在评估ABO-102对MPS IIIA患者的安全性和疗效的初步效果。按照试验的设计，在低剂量和高剂量组的受试者接受单次ABO-102静脉注射向全身特别是中枢神经系统输送AAV病毒载体，以引入构成MPS IIIA的疾病病因的基因矫正拷贝。 受试者在注射后最初6个月的多个时间点接受安全评估和生物效价的初始信号评估。
先前公布的低剂量组30天注射后的数据表明：
ABO-102减少尿液中的GAG（硫酸乙酰肝素） 57.6% +/- 8.2%
ABO-102减少脑脊液中的GAG（硫酸乙酰肝素）25.6% +/- 0.8%
肝脏体积减少17.7% +/- 1.9%
脾脏体积减少17.6% +/- 7.1%
“脑脊液和尿硫酸乙酰肝素GAG减少、肝脏和脾脏体积减少以及神经系统影响的组合为我们全球领先的MPS III患者基因疗法治疗模式提供支持”， Abeona Therapeutics总裁兼首席执行官Timothy J. Miller博士说，“我们期待着Flanigan博士在即将举行的WORLDSymposium上公布生物效价和神经学数据”。
Abeona的MPS IIIA项目ABO-102已在美国和欧洲获得罕见病治疗产品资格（Orphan Product Designation），并在美国获得罕见儿科疾病产品资格（Rare Pediatric Disease Designation）。
关于ABO-102 (AAV-SGSH)： ABO-102是一种治疗MPS IIIA（圣菲立波综合症）的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，其中涉及将有缺陷基因的正常拷贝一次性输送至中枢神经系统（CNS），目的是逆转致病基因的错误影响。 ABO-102已在低剂量群组的初治受试者得到了很好的耐受性，其中MPS IIIA或A型圣菲利波综合征患者注射30天后确定没有安全性或耐受性问题，圣菲利波综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，是由导致SGSH酶活性缺乏的基因突变引起的，从而导致中枢神经系统和全身组织和器官的GAG（具体而言，硫酸乙酰肝素）异常积累。 这种硫酸乙酰肝素累积导致神经认知下降、丧失语言能力、丧失行动能力和过早死亡。 在试验招收和治疗的初治受试者中，已经在尿和脑脊液GAG（糖胺聚糖，具体而言，硫酸乙酰肝素）的测量中观察到早期生物效价令人鼓舞的迹象，并且观察到对肝和脾潜在的疾病发挥减轻作用。 临床研究得到也是在全国儿童医院开展的25名受试者参与的MPS III自然史研究产生的神经认知评估、生化评估和MRI数据的支持，患者在全国儿童医院继续为期一年的随访评估。
关于Abeona：Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段生物制药公司，开发危及生命的罕见遗传性疾病的基因治疗。 Abeona的领先项目包括ABO-102（AAV-SGSH）和ABO-101（AAV-NAGLU），它们是治疗圣菲利波综合征（分别 MPS IIIA和IIIB，）的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。 Abeona也正在开发EB-101（基因校正皮肤移植）用于治疗隐性营养不良大疱性表皮松解（RDEB）、EB-201用于治疗大疱性表皮松解（EB），ABO-201（AAV-CLN3）基因治疗用于治疗青少年Batten病（JNCL） ，ABO-202（AAV-CLN1）基因疗法用于治疗治疗小儿Batten病（INCL），以及对基因治疗采用一种新型的基于CRISPR/Cas9基因编辑方法的ABO-301（AAV-FANCC）用于治疗范可尼贫血（FA）障碍和ABO-302用于治疗罕见的血液病。 此外，Abeona具有利用其专有的SDF™（盐渗滤）无乙醇过程基于血浆的蛋白质疗法，包括SDF Alpha™（α-1蛋白酶抑制剂），用于治疗遗传性COPD。 欲了解更多信息，请访问 www.abeonatherapeutics.com。
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